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A Genética é um dos campos da Biologia que mais sofreu avanços ao longo do tempo. A descoberta dos genes e da estrutura do DNA, o sequenciamento do genoma humano e as técnicas de DNA recombinante são apenas algumas das importantes vitórias dessa ciência.

Terapia Gênica

A terapia gênica pode ser definida como um procedimento em que são feitas modificações genéticas em células como uma forma de tratar uma doença. Essas modificações são realizadas por meio da inserção de um gene funcional dentro da célula que substituirá o gene defeituoso e promoverá a produção de proteínas corretamente. A técnica funciona como um “transplante de genes”.

A terapia gênica pode ser realizada a partir de duas técnicas diferentes: a germinativa e a somática. Na técnica germinativa, o novo gene é inserido nos espermatozoides ou óvulos, ou seja, nas células germinativas. Já no caso da técnica somática, o novo gene é inserido em outras células que não as germinativas.

Para que o gene seja colocado no interior da célula, é necessária a utilização de um vetor, que normalmente é um vírus. Como os vírus conseguem entrar na célula humana e inserir seus genes, os cientistas utilizaram essa capacidade para desenvolver a técnica. O vírus é modificado para não causar doenças e apenas transportar genes necessários para determinada célula. O gene normal é inserido, as proteínas funcionais são produzidas e a doença, em tese, pode ser curada.

Limitações da Terapia Gênica

Apesar de a terapia gênica possuir bons resultados quando testada em laboratório, ela ainda enfrenta algumas limitações que impedem que alguns tratamentos sejam realizados em grande escala. Entre os problemas enfrentados, destacam-se os métodos de transferência gênica pouco eficientes e a dificuldade de criação de mecanismos precisos de regulação do gene funcional.

A principal barreira para o desenvolvimento da técnica na prática médica é a segurança, principalmente quando se analisam os vetores. Além disso, há muitas discussões éticas e filosóficas, principalmente quando se deseja realizar o procedimento no embrião ou em células germinativas.

Resultados Satisfatórios da Terapia Gênica

Diversos estudos estão sendo realizados ao redor do planeta a partir da técnica de terapia gênica. Alguns estão obtendo resultados bastante promissores, como é o caso da doença genética conhecida como deficiência da lipoproteína lipase. Os resultados foram tão positivos que deram origem ao primeiro medicamento de terapia gênica do mundo: o Glybera, que pode curar permanentemente a doença.

Além da deficiência da lipoproteína lipase, outros trabalhos apresentaram resultados eficazes. Um exemplo é o estudo publicado na Science em 2013 que revelou a cura de algumas crianças com a Síndrome de Wiskott-Aldrich e Leucodistrofia Metacromática por intermédio da terapia gênica.

Além desses trabalhos, podemos citar um caso recente que ocorreu em 2015: uma garota de um ano de idade, desacreditada pela medicina, submeteu-se a uma técnica de terapia gênica que reverteu a sua leucemia. Apesar de a menina ainda não poder ser considerada curada, não existem atualmente traços da doença em seu corpo.